ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ അവിശ്വസനീയമായ സാധ്യതകളെക്കുറിച്ച് കൂടുതൽ കൂടുതൽ പറയപ്പെടുന്നു. അപായ സിക്കിൾ സെൽ അനീമിയ ബാധിച്ച ഒരു ആൺകുട്ടിയിൽ താരതമ്യേന ചെറുപ്പമായ ഈ സാങ്കേതികത പാരീസിലെ ഡോക്ടർമാർ ഉപയോഗിച്ചു. "ന്യൂ ഇംഗ്ലണ്ട് ജേണൽ ഓഫ് മെഡിസിൻ" മാസിക സ്പെഷ്യലിസ്റ്റുകളുടെ വിജയത്തെക്കുറിച്ച് അറിയിച്ചു.
സിക്കിൾ സെൽ അനീമിയ ബാധിച്ച 15 വയസ്സുള്ള ആൺകുട്ടിയിൽ 13 മാസം മുമ്പ് ഈ നടപടിക്രമം നടത്തി. രോഗം കാരണം, അദ്ദേഹത്തിൻ്റെ പ്ലീഹ നീക്കം ചെയ്യുകയും രണ്ട് ഇടുപ്പ് സന്ധികളും കൃത്രിമമായി സ്ഥാപിക്കുകയും ചെയ്തു. എല്ലാ മാസവും രക്തപ്പകർച്ചയ്ക്ക് വിധേയനാകേണ്ടി വന്നു.
സിക്കിൾ സെൽ അനീമിയ ഒരു ജനിതക രോഗമാണ്. വികലമായ ജീൻ ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ (ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ) ആകൃതിയെ വൃത്താകൃതിയിൽ നിന്ന് അരിവാൾ വരെ മാറ്റുന്നു, ഇത് അവ ഒരുമിച്ച് ചേർന്ന് രക്തത്തിൽ പ്രചരിക്കുന്നതിന് കാരണമാകുന്നു, ഇത് ആന്തരിക അവയവങ്ങൾക്കും ടിഷ്യൂകൾക്കും കേടുപാടുകൾ വരുത്തുകയും അവ ഓക്സിജനുമായി മാറുകയും ചെയ്യുന്നു. ഇത് വേദനയിലും അകാല മരണത്തിലും കലാശിക്കുന്നു, ജീവൻ രക്ഷിക്കുന്ന ഇടയ്ക്കിടെ രക്തപ്പകർച്ചയും ആവശ്യമാണ്.
പാരീസിലെ Hôpital Necker Enfants Malades ആൺകുട്ടിയുടെ ജനിതക വൈകല്യം നീക്കം ചെയ്തു, ആദ്യം അവൻ്റെ അസ്ഥിമജ്ജയെ പൂർണ്ണമായും നശിപ്പിച്ചു, അവിടെ അവ ഉത്പാദിപ്പിക്കപ്പെടുന്നു. പിന്നീട് അവർ അത് ആൺകുട്ടിയുടെ സ്റ്റെം സെല്ലുകളിൽ നിന്ന് പുനർനിർമ്മിച്ചു, പക്ഷേ മുമ്പ് അവയെ ലബോറട്ടറിയിൽ ജനിതകമാറ്റം വരുത്തി. ഒരു വൈറസിൻ്റെ സഹായത്തോടെ അവയിൽ ശരിയായ ജീൻ അവതരിപ്പിക്കുന്നത് ഈ നടപടിക്രമത്തിൽ ഉൾപ്പെടുന്നു. സാധാരണ ചുവന്ന രക്താണുക്കൾ ഉത്പാദിപ്പിക്കാൻ അസ്ഥിമജ്ജ പുനരുജ്ജീവിപ്പിച്ചു.
ഗവേഷണ മേധാവി പ്രൊഫ. ഇപ്പോൾ ഏകദേശം 15 വയസ്സുള്ള ആൺകുട്ടി സുഖമായിരിക്കുന്നുവെന്നും സിക്കിൾ സെൽ അനീമിയയുടെ ലക്ഷണങ്ങളൊന്നും കാണിക്കുന്നില്ലെന്നും ഫിലിപ്പ് ലെബൗൾച്ച് ബിബിസി ന്യൂസിനോട് പറഞ്ഞു. അദ്ദേഹത്തിന് രോഗലക്ഷണങ്ങളൊന്നും അനുഭവപ്പെടുന്നില്ല, ആശുപത്രിയിൽ പ്രവേശനം ആവശ്യമില്ല. എന്നാൽ പൂർണ്ണമായ വീണ്ടെടുക്കൽ ഇതുവരെ ചോദ്യമില്ല. തെറാപ്പിയുടെ ഫലപ്രാപ്തി മറ്റ് രോഗികളിൽ കൂടുതൽ ഗവേഷണങ്ങളും പരിശോധനകളും വഴി സ്ഥിരീകരിക്കും.
ഫ്രഞ്ച് സ്പെഷ്യലിസ്റ്റുകൾ നടത്തിയ നടപടിക്രമം വലിയ നേട്ടമാണെന്നും സിക്കിൾ സെൽ അനീമിയ ഫലപ്രദമായി ചികിത്സിക്കുന്നതിനുള്ള അവസരമാണെന്നും ഓക്സ്ഫോർഡ് സർവകലാശാലയിലെ ഡോ. ഡെബോറ ഗിൽ ബോധ്യപ്പെട്ടു.